記者14日獲悉，中國生物技術企業(yè)在最新一期Nature子刊Nature Biotechnology發(fā)表了關于人工智能制藥的論文，引發(fā)諸多關注。中國研究人員的相關論文突出了生成式AI技術在推動行業(yè)變革中的巨大潛力，并強調AI驅動的早期藥物發(fā)現(xiàn)方法，讓企業(yè)大幅降本增效優(yōu)勢。

該企業(yè)聯(lián)合首席執(zhí)行官兼首席科學官任峰博士14日接受中新網(wǎng)記者采訪時表示，AI的大規(guī)模分析極大加速了創(chuàng)新靶點的發(fā)現(xiàn)；生成式AI顯著降低了產(chǎn)生臨床前候選化合物所需的時間和投入。

這家名為英矽智能的企業(yè)是一家端到端AI驅動的臨床階段生物技術公司。該論文闡述了該企業(yè)在全球率先開發(fā)AI藥物——同類首創(chuàng)抗纖維化TNIK抑制劑INS018_055(簡稱:055)的研發(fā)歷程。據(jù)悉，055是用于治療IPF(慢性進行性纖維化性的間質性肺疾病)的在研藥物。據(jù)悉，IPF多發(fā)于50歲-70歲人群，起病隱匿，IPF患者診斷后的平均生存期僅2.8年，死亡率高于大多數(shù)腫瘤。

任峰博士告訴記者，該企業(yè)自主研發(fā)的Pharma.AI平臺包含三大模塊:生物學模塊、化學模塊和臨床模塊。他解釋，生物學模塊可通過AI尋找特定疾病的全新靶點；化學模塊結合了40多種生成化學算法和超過500個預訓練的獎勵模型，不僅可以設計能與靶點高效結合的新穎化合物，還能根據(jù)專家反饋進行虛擬篩選并優(yōu)化生成結果。臨床模塊則通過預測臨床試驗結果來進一步挑選候選分子，優(yōu)化試驗。

據(jù)介紹，在055的靶點發(fā)現(xiàn)過程中，研究團隊先借助生物學模塊中的“靶點發(fā)現(xiàn)引擎”，對比纖維化病人和健康人的數(shù)據(jù)，通過一系列過程構建“潛在靶點列表”；通過自然語言處理模型分析多領域數(shù)百萬個文本，確認全新潛在靶點TNIK。

之后，研究人員利用化學模塊展開“生成-合成-測試-反饋”的循環(huán)，獲得候選分子“ INS018_055”。最后，利用臨床模塊，研究人員對臨床成功率進行了預測，進一步強化了推進其進入臨床試驗階段的信心。

任峰博士表示，此前的相關研究從未將TNIK作為靶點；而從TNIK被提名為靶點到INS018_055被提名為臨床前候選化合物，研究人員一共合成了不到80個化合物，前后共18個月時間，花費僅260萬美元?！叭绻脗鹘y(tǒng)方法往往需要四年以上時間和數(shù)十倍于260萬美元的資金?！边@位學者表示。

據(jù)悉，在 Pharma.AI的支持下，企業(yè)正從纖維化、腫瘤、免疫等多個方面展開快速研究。055研發(fā)過程展現(xiàn)出顯著差異化臨床潛力，中國企業(yè)新藥開發(fā)能力獲得多個國內外藥企的認同。英矽智能先后與復星醫(yī)藥和賽諾菲簽署了戰(zhàn)略合作協(xié)議；該企業(yè)的兩個癌癥AI候選藥物對外授權給美國上市公司Exelixis和意大利百年藥企美納里尼。

“AI并非萬能，多重步驟仍要以人為本?！痹诓稍L中，任峰博士直言，“目前AI制藥主要在臨床前研究階段發(fā)揮優(yōu)勢，而對臨床研究工作的加速能力并不明顯，臨床試驗仍需要醫(yī)生按照傳統(tǒng)方式去進行；AI賴以篩選和評價的基礎數(shù)據(jù)庫和方法論也都是大量學者多年的積累，如果數(shù)據(jù)不能及時共享，AI只能是‘無米之炊’；此外，AI所選擇的靶點和化合物亦需要生物學家和化學家用人工方法進一步確證。”